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需要造血干细胞移植的患者，可能是身患恶性血液病（白血病）或者造血功能缺陷，自身的造血干细胞不能够完成机体血液组织的更新和血液系统的维护，因而需要外源的造血干细胞输入、重建血液系统和免疫系统。一般患者会先接受大剂量的放疗或化疗，为的是杀死体内肿瘤细胞、异常细胞，有时候还会配合使用免疫抑制药物；然后回输外源的造血干细胞，如果是不完全配型的话，后期还需要连续服用免疫抑制类药物，减少移植排斥所造成的机体不适。
有慢性疾病的老年人不一定能经得住这种治疗。当患者的造血干细胞因疾病等原因不能正常造血或功能异常时，将他人的正常造血干细胞移植到患者体内，重建患者的正常造血和相关功能，达到治疗某些疾病的目的。 根据造血干细胞来源可分为骨髓移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植及胎肝造血干细胞移植